Descubren en Argentina una molécula que protege el hígado frente a la hepatitis fulminante

Según afirmo Noticias Argentinas un equipo de científicos del Instituto de Investigación en Medicina Traslacional (IIMT) de la Universidad Austral y el CONICET descubrió una molécula que protege el hígado en casos de hepatitis fulminante, lo que constituye el primer avance terapéutico experimental a nivel mundial basado en el bloqueo farmacológico de la proteína RAC1.

El hallazgo, aceptado para su publicación en Journal of Hepatology Reports, demuestra que la inhibición de RAC1 mediante la molécula 1D-142 —originalmente desarrollada para aplicaciones oncológicas— reduce la inflamación, la necrosis celular y los marcadores bioquímicos de daño hepático.

La hepatitis fulminante, también conocida como falla hepática aguda grave, puede provocar la muerte en hasta el 40 % de los pacientes si no reciben un trasplante a tiempo.

Los investigadores probaron la molécula, originalmente patentada para el tratamiento del cáncer en colaboración con el Instituto Nacional de Tecnología Industrial (INTI), en tres modelos animales y en cultivos de tejido hepático humano.

Los resultados mostraron una reducción significativa del daño hepático, una menor inflamación, mejoras en los parámetros bioquímicos y un aumento en la supervivencia en los modelos experimentales.

Según Guillermo Mazzolini, investigador superior del CONICET, decano de la Facultad de Ciencias Biomédicas de la Universidad Austral y director del laboratorio, la validación de RAC1 como objetivo terapéutico y la aplicación de esta molécula en modelos animales representa un paso importante hacia terapias efectivas para una enfermedad con opciones de tratamiento limitadas.

El estudio también aporta evidencia sobre el potencial terapéutico de 1D-142 en la falla hepática aguda sobre crónica (ACLF, por sus siglas en inglés), un síndrome que afecta a pacientes con cirrosis y que se asocia a una elevada mortalidad a corto plazo. Se estima que un tercio de los pacientes hospitalizados con cirrosis desarrolla esta complicación.

La tecnología ya cuenta con una patente internacional (PCT) en trámite y se proyecta como una plataforma terapéutica para múltiples formas de falla hepática, incluyendo la hepatitis fulminante y la insuficiencia hepática aguda sobre crónica.

En los ensayos realizados, la molécula logró reducir entre un 40 % y un 60 % los niveles de ALT y AST —enzimas que indican daño hepático—, disminuir los radicales libres, reducir la infiltración de células inflamatorias y regular citoquinas proinflamatorias.

En cultivos de tejido hepático humano, el tratamiento redujo la necrosis y moduló favorablemente la respuesta inmunológica, sin detectarse toxicidad en muestras de hígado sano.

Mazzolini destacó que el equipo busca posicionarse en el desarrollo de tecnologías que generen soluciones concretas para problemas reales en salud, y sostuvo que este trabajo es un claro ejemplo de cómo la investigación traslacional puede conducir a innovaciones con impacto social y sanitario.