ANMAT aprobó una nueva opción de tratamiento para pacientes con mieloma múltiple no elegibles para trasplante

Noticias Argentinas difundió que el mieloma múltiple es un tipo de cáncer hematológico poco frecuente que se origina en las células plasmáticas de la médula ósea. Estas células se multiplican de manera descontrolada, producen anticuerpos defectuosos y afectan la generación normal de glóbulos rojos, blancos y plaquetas, lo que puede causar insuficiencia renal, anemia, fracturas óseas, hipercalcemia e infecciones recurrentes.

En la Argentina, se estima la aparición de unos 1.300 nuevos casos por año, lo que equivale a un promedio de 3,5 diagnósticos diarios. La enfermedad es más frecuente entre los 50 y 70 años.

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó una nueva indicación del anticuerpo monoclonal daratumumab para pacientes con mieloma múltiple que no sean candidatos a un trasplante autólogo de células madre como terapia inicial o que no tengan previsto someterse a dicho procedimiento.

La decisión se basa en los resultados del estudio clínico internacional de fase 3 CEPHEUS, que evaluó la eficacia y seguridad de agregar daratumumab al tratamiento estándar de quimioterapia —una combinación de bortezomib, lenalidomida y dexametasona (VRd)— en pacientes no elegibles para trasplante.

El ensayo incluyó más de 700 pacientes y mostró resultados contundentes: el 60,9 % de quienes recibieron daratumumab junto con VRd alcanzaron la negatividad de la enfermedad mínima residual (EMR), es decir, no presentaron células cancerosas detectables con las pruebas más sensibles disponibles. En el grupo tratado solo con VRd, esa cifra fue del 39,4 %.

Además, el 48,7 % de los pacientes que recibieron la combinación con daratumumab mantuvieron una EMR negativa durante al menos un año, frente al 26,3 % del grupo control. También se observaron mayores tasas de respuesta completa (81,2 % frente a 61,6 %) y una reducción del 43 % en el riesgo de progresión o muerte.

La Dra. Paola Ochoa, hematóloga del Servicio de Hematología y Trasplante Hematopoyético del Instituto Alexander Fleming, explicó que este avance representa un cambio significativo en la estrategia terapéutica para los pacientes que no pueden recibir trasplante de médula ósea. Según Ochoa, “la profundidad de la respuesta lograda, en especial alcanzar y mantener la negatividad de la enfermedad mínima residual, es un factor crucial que podría traducirse en una sobrevida prolongada”.

El daratumumab es un anticuerpo monoclonal dirigido contra la proteína CD38, presente en altas concentraciones en las células del mieloma. Su acción combina la activación del sistema inmunológico para destruir células tumorales con un efecto citotóxico directo sobre ellas. Se administra por vía subcutánea, lo que reduce el tiempo de aplicación y disminuye el riesgo de reacciones adversas asociadas a la infusión.

La Dra. María Victoria Mateos, hematóloga y profesora titular de Medicina en la Universidad de Salamanca (España), destacó que disponer de un tratamiento eficaz y bien tolerado desde las etapas iniciales de la enfermedad “permite modificar el curso clínico del mieloma múltiple sin exponer al paciente a terapias agresivas, algo fundamental en personas mayores o con enfermedades crónicas”.

Por su parte, el Dr. Ariel Perelsztein, director de Asuntos Médicos y Regulatorios de Johnson & Johnson Latinoamérica Sur, señaló que esta aprobación reafirma el compromiso de la compañía con la innovación y el acceso a terapias transformadoras. “El mieloma múltiple sigue siendo una enfermedad desafiante, pero con opciones como daratumumab estamos cada vez más cerca de transformar su curso”, sostuvo.

En la Argentina, la incorporación de esta nueva indicación ofrece una alternativa terapéutica innovadora para pacientes con opciones limitadas hasta el momento, mejorando las posibilidades de control de la enfermedad con un perfil de seguridad predecible y bien tolerado.